Όταν μιλάμε για γονιδιακή θεραπεία, αναφερόμαστε σε μια πειραματική τεχνική, στην οποία χρησιμοποιούνται τα γονίδια για τη θεραπεία ή την πρόληψη μιας ασθένειας. Είναι μία πολλά υποσχόμενη πρακτική, με την οποία στοχεύουμε σε δυσλειτουργικά γονίδια. Αποκαθιστώντας τα, αποσκοπούμε στο να γιατρέψουμε μία ασθένεια, χωρίς χρήση φαρμάκων ή εγχειρήσεων.